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환자단체연합회, 100일 등재 목표 긍정 평가···사후평가 과정 환자 보호 촉구

환자단체연합회 로고.

[메디칼업저버 문윤희 기자] 한국환자단체연합회가 보건복지부의 희귀질환 치료제 신속등재-사후평가 시범사업에 대해 치료 접근성 개선을 위한 의미 있는 시도라고 평가하면서 사후평가 과정에서 환자의 치료 연속성을 보장할 수 있는 안전장치 마련을 촉구했다.

복지부는 지난 5월 27일 식품의약품안전처 허가 후 100일 이내 건강보험 등재를 목표로 하는 해당 시범사업 공청회를 개최하고 추진 방향을 공개했다. 기존의 순차적 급여 절차를 개선해 허가심사·급여평가·약가협상을 병행 추진하는 것이 골자다.

환자단체연합회는 9일 논평을 통해 "희귀질환 치료제의 건강보험 등재기간이 평균 2년 11개월에 달하며, 일부는 3년 이상 소요된 사례도 있었다"며 "치료 시기를 놓치면 돌이킬 수 없는 결과로 이어지는 희귀질환의 특성상 등재 대기 기간이 곧 병이 진행되는 시간이며, 마지막 치료 기회를 잃는 시간이 될 수 있다"고 지적했다.

이번 시범사업은 해외에서 일정 수준 이상 급여되고 있는 희귀질환 치료제 가운데 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향 등을 종합 검토해 대상 약제를 선정할 예정이다.

환자단체연합회는 이에 대해 "사후평가 결과에 따라 약가나 급여기준이 조정되더라도 이미 치료를 받아 효과를 보고 있는 환자의 치료 연속성은 반드시 보장해야 한다"고 강조했다.

영국·프랑스·독일·캐나다 등 주요국도 실사용데이터(RWE) 기반 사후평가 체계를 운영하면서 기존 치료 환자를 보호하는 장치를 병행 운영하고 있다는 점을 근거로 들었다.

이어 "시범사업인 만큼 제한된 범위에서 시작하더라도, 본사업으로 전환 시에는 더 많은 희귀질환 환자가 혜택을 받을 수 있도록 대상 요건을 탄력적으로 검토해야 한다"고 밝혔다.

환자단체연합회는 제약사의 책임 있는 참여도 강조했다. 신속등재의 취지에 맞게 제약사가 절차에 성실히 참여하고, 사후평가에 필요한 자료 제출과 근거 축적에도 적극 협력해야 한다는 지적이다.

복지부에는 약가제도 개선방안에서 제시한 항암제 등 중증질환 혁신신약 대상 신속등재-사후평가 체계도 조속히 구체화될 필요가 있다고 촉구했다.

암을 포함한 중증질환에서는 치료 시기가 생존과 직결되는 만큼, 혁신신약에 대한 접근성을 높이는 제도적 방안이 적극 마련돼야 한다는 주문이다.

환자단체연합회는 "100일 등재 목표와 신속등재-사후평가 체계는 의미 있는 출발"이라면서도 "제도 설계만으로 치료 접근성이 저절로 개선되지는 않는다"고 강조했다.

이어 "환자 보호장치 마련과 사후평가 체계의 안정적 운영이 함께 이뤄질 때 비로소 환자가 체감할 수 있는 제도가 될 것"이라고 밝혔다.

문윤희 기자

기사입력 2026.06.09 08:05